在我国，癌症是疾病死亡的第一杀手，并且发病率及和死亡率呈增长的趋势，是危害公众健康的一大难题。多数患者确诊时已属于中晚期，可能已经失去了手术机会，此时最主要的治疗方式为化疗或者放疗。化疗虽有效，但会给患者带来如脱发、恶心呕吐、抵抗力下降等不良反应，所以很多晚期癌症患者因不愿承受“化疗之苦”而拒绝化疗。既可以延长患者生存期，又不会给患者带来很大痛苦的治疗方式是临床医生一直追求的目标。此时，精准的癌症杀手——分子靶向治疗，给肿瘤患者带来了希望。

什么是分子靶向治疗？

人的生、老、病、死等一切生命活动都与基因有关，在人体内存在多种基因，并且每个基因都有自己的位点，发挥自己特有的功能。基因具有稳定性，它可以精确的复制自己，保持生物种的原有特性。但在一定的条件下基因也可以从原来的存在形式突然改变成另一种新的存在形式，就是在一个位点上，突然出现了一个新基因，代替了原有基因，这个基因叫做突变基因。多数的基因突变会导致疾病发生，研究发现，多种肿瘤与基因突变有关。在肺癌中，最常见的就是EGFR突变。我们体内存在一个微观世界，正常EGFR基因其实是一个很能干也很勤快的角色，因为它可以调整细胞内各项活动来维持细胞正常运转。如果EGFR发生突变，它会去串通其下游通路的其他成员，把大家都激活，说一起来愉快的玩耍，这下贵圈就乱套了，因为这些活跃分子会不断地促进体内细胞消耗能量，繁殖后代，关键还唆使细胞去侵占别人的领域，于是，细胞们基本处于癫狂状态，就变成了癌细胞。所谓分子靶向治疗，就是针对肿瘤内这些突变的基因来设计相应治疗药物，选择性地破坏带有基因突变的癌细胞，而不会破坏周围正常细胞，就像配钥匙一样，完美适应钥匙孔的形状，将其占据，从而阻断其下游通路，这样就可以把这些活跃分子打回原形，从而达到抗肿瘤目的。

分子靶向治疗与传统化疗的区别在哪里？

药物是人类治愈疾病的重要手段，最早研发出来的针对肿瘤细胞的药物是细胞毒性药物，也就是传统化疗药。化疗药对生长旺盛的细胞杀伤作用最强，其在杀死快速生长的肿瘤细胞的同时也杀死了我们体内原来就生长较快的细胞，比如胃肠道细胞、头发中的毛囊细胞、造血细胞等。所以传统化疗药的常见不良反应就是呕吐、腹泻、掉头发、贫血、抵抗力下降等。而分子靶向治疗，只会选择性地破坏带有基因突变的癌细胞，而不会破坏周围正常细胞。因此分子靶向治疗又被称为“可区分敌我的生物导弹”，而传统化疗被称为“不分敌我的导弹”。相对于传统化疗来讲，分子靶向治疗不仅会有效杀死肿瘤细胞，而且毒性小，在治疗疾病的同时，不会严重影响患者的生活质量。

哪些患者适合分子靶向治疗？

靶向药物虽好，但是并非人人有效，因为不同患者存在不同基因突变。分子靶向药物在设计时，是针对肿瘤细胞内某些特定基因突变，也就是“识别性的破坏”。因此在用药之前应该通过基因检测，明确基因突变类型，这样才能有的放矢地选择相应靶向药物。若患者光听说靶向药物好就盲目使用，而不管自己适不适合，可能会无效或者效果差而延误病情，“先检测，后治疗”已经成为必须。比如肺癌患者如果具有EGFR敏感突变，则优先选择EGFR靶向药物进行治疗，如果没有，则需要选用其他治疗方式。EGFR突变率与人种有着很大的关系，主流人群为：亚裔，女性，中年，无吸烟史，非小细胞腺癌。当然，并不是只有这些人群会存在EGFR突变，只是说，这些人群的EGFR突变率比较高。据统计，在中国肺癌患者中，高达40-60%患者具有EGFR突变。这也算是肺癌患者的福音，不幸中的万幸！临床中最常用的针对EGFR突变的药物有为易瑞沙（吉非替尼）、特罗凯（厄洛替尼）和凯美纳（埃克替尼），三种药疗效相似。其中凯美纳是我国自主研发药物，临床试验已经证实凯美纳疗效并不亚于进口药物易瑞沙及特罗凯，且具有更好的安全性。所以如果临床医生推荐，肺癌患者大可放心使用。

分子靶向治疗存在的问题？

分子靶向治疗虽给肿瘤患者带来希望，但是仍存在一些问题。比如易瑞沙、凯美纳等药物虽然疗效显著，但在治疗中患者都会产生不同程度耐药，导致肿瘤持续肆虐。因此，弄清楚耐药产生并制定新的疗效好且毒性小的方案十分重要，研究者们也在努力寻找耐药产生原因，并开发新药物。目前理性的做法是再次根据基因检测的结果选择合适的化疗药物或分子靶向治疗药，实现个体化有效治疗。

结语

与20年前相比，分子靶向治疗药不仅延长了肿瘤患者生存期，同时因其副作用小，服用方便等特点，有效改善了患者生活质量。研究者们也在不断努力，开发新药物，解决治疗过程中出现的新问题。虽然开发新药会有很多挫折，但分子靶向治疗领域正在不断进步。如果你不幸得了肿瘤，请不要灰心，如果你对药物产生了耐药，也不要放弃，不仅是因为乐观的态度是增强免疫系统对抗癌症的利器，同时，我们正在为之奋斗的下一个药物也许就能治好你